FDA为Alnylam的RNAi替代疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症

全球领先的RNAi医学上母公司Alnylam Pharmaceuticals月底，美国食品食品海关总署（FDA）已接受该母公司lumasiran的新药性申请（NDA），用作治疗1HG原发性高草硫酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了应审查。

Lumasiran是一种学术机构、腹膜给药性的靶向羟基硫酸氧化激酶1（HAO1）的RNAi治疗药性物，准备整合用作治疗PH1。HAO1编码方式乙醇硫酸氧化激酶（GO）。因此通过呐喊HAO1并耗尽GO激酶，lumasiran可以抑制草硫酸盐的诱发，草硫酸盐是直接影响PH1病理学生理的新陈代谢衍生物。

PH1是一种极少只见的疾病，其中草硫酸盐的诱发诱发引发草硫酸钙晶体结构在膀胱脏和感染性中的沉积，并可能引发肿胀和复发性膀胱结石的形成和膀胱钙化。尽管少数患者对缺乏症B6医学上有仅仅重排，但不得而知批准的PH1药性物医学上。

Lumasiran是来进行Alnylam的增强安定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术整合，可按季度进行腹膜维持给药性，并具有更高的耐用性和广泛的治疗指数。Lumasiran已赢得美国和欧洲议会的孤儿药性美名，美国食品和药性物海关总署（FDA）的突破性医学上美名和小儿自愿性美名，以及欧洲食品海关总署（EMA）的应食品（PRIME）美名。

值得注意记事：